Klinisk prövning är en undersökning på friska eller sjuka för att studera effekten av ett läkemedel eller en behandlingsmetod. Man delar in kliniska prövningar i flera faser som benämns fas I, fas II, fas III och fas IV.
I fas I ger man en liten mängd av läkemedlet till en mindre grupp friska frivilliga män. Man undersöker läkemedlets säkerhet, hur det bryts ner i kroppen och vilka effekter det har.

Om resultatet av fas I är lyckat går man vidare till fas II. I denna fas ges läkemedlet till en något större grupp frivilliga, som har den sjukdom som läkemedlet ska vara verksamt på. Vanligtvis delar man in deltagarna i flera grupper. Dels en kontrollgrupp, som inte får verksam behandling utan placebo (ibland kallat ”sockerpiller”), därefter en eller flera grupper som får olika hög dos av läkemedlet. Man undersöker hur användbart läkemedlet är för att behandla sjukdomen, att det är säkert, vad det finns för biverkningar och i vilken dos läkemedlet ska ges till patienter.

Lyckas man påvisa effekt av läkemedlet och inte hittar några allvarliga biverkningar går man troligtvis vidare till en fas III prövning som utgörs av en stor patientgrupp. När det gäller ovanliga sjukdomar som FA så är det omöjligt att få ihop stora patientgrupper. Det måste man acceptera men resultatet av prövningen blir då inte lika tillförlitlig som om prövningen omfattar tusentals personer. I fas III består kontrollgruppen av personer som ges standardbehandling, om det finns sådan. I annat fall ges kontrollgruppen placebo. Resten ges den dos som man fastsällt i fas II.

Genomförs även fas III med lyckat resultat godkänns det vanligtvis för försäljning.
Fas IV är en övervakning av läkemedlet sedan det börjat säljas, man övervakar ex. biverkningar.